À 13 ans, Alyssa a échappé de peu aux soins palliatifs, grâce aux progrès de la médecine. En mai dernier, la jeune britannique est devenue la première patiente au monde à recevoir une thérapie génique novatrice pour traiter sa leucémie aiguë lymphoblastique, jusque-là incurable.
La jeune fille a reçu le diagnostic de leucémie aiguë lymphoblastique à cellules T (T-ALL) en 2021, et a depuis reçu tous les traitements conventionnels qui existent pour ce cancer. Hélas, ni la chimiothérapie ni une greffe de moelle osseuse n’avaient réussi à endiguer la maladie.
La famille de la jeune fille a donc tenté le tout pour le tout, le traitement de la “dernière chance” : un essai clinique mené par l’hôpital Great Ormond Street de Londres. Celui-ci relève de la thérapie génique, puisque la jeune fille a reçu des lymphocytes T génétiquement modifiés, provenant à l’origine d’un donneur “sain”.
La leucémie lymphoblastique aiguë T est un cancer du sang qui touche la maturation de certains lymphocytes, ces globules blancs impliqués dans la destruction des pathogènes (virus, bactéries et champignons). Chez Alyssa, ces lymphocytes T s’accumulent dans le sang et la moelle osseuse, et n’assument plus leur rôle.
La thérapie génique a permis de traquer et de tuer ces lymphocytes T cancéreux, afin qu’ils cessent de nuire à l’organisme, en utilisant une nouvelle technique d’édition du génome, appelée édition de base. Celle-ci fonctionne en convertissant chimiquement des lettres uniques du code ADN (bases nucléotidiques uniques) pour modifier les lymphocytes T.
28 jours après l’administration de ce traitement novateur, la jeune fille a été déclarée en rémission par l’équipe médicale, et a reçu une seconde greffe de moelle osseuse, pour restaurer son système immunitaire. Nous sommes désormais six mois après cela, et Alyssa se porte pour le mieux, a annoncé l’équipe médicale dans un communiqué (source 1). Celle-ci indique par ailleurs qu’elle souhaite recruter jusqu’à dix patients atteints de leucémie à cellules T, ayant, comme Alyssa, épuisé toutes les autres options thérapeutiques. Elle espère que, si l’essai réussit, ce traitement puisse être proposé aux enfants plus tôt dans leur parcours de soin, voire même que cette technique soit élargie à d’autres types de leucémie.
